Trọng tâm của việc điều chỉnh cholesterol là các thụ thể LDL, nằm trên bề mặt tế bào gan và loại bỏ cholesterol ra khỏi máu, do đó làm giảm nồng độ trong huyết thanh. PCSK9 trong máu kiểm soát số lượng thụ thể LDL bằng cách đánh dấu chúng để phân hủy. Do đó, các tác nhân ức chế PCSK9 làm tăng số lượng thụ thể LDL loại bỏ cholesterol.
Oxit nitric là một phân tử được biết là ngăn ngừa các cơn đau tim bằng cách làm giãn mạch máu. Trong nghiên cứu mới, Stamler và các đồng nghiệp chỉ ra rằng oxit nitric cũng có thể nhắm mục tiêu và ức chế PCSK9, do đó làm giảm cholesterol. Họ xác định được một loại thuốc phân tử nhỏ có chức năng làm tăng khả năng khử hoạt tính oxit nitric của PCSK9. Những con chuột được điều trị bằng thuốc cho thấy giảm 70% cholesterol "xấu" LDL.
Ngoài việc tác động đến lĩnh vực chuyển hóa cholesterol, những phát hiện này có thể tác động đến bệnh nhân ung thư, vì bằng chứng mới cho thấy việc nhắm mục tiêu PCSK9 có thể cải thiện hiệu quả của liệu pháp miễn dịch ung thư.
Stamler cho biết: “PCSK9 không chỉ nhắm vào các thụ thể LDL để phân hủy, nó còn làm trung gian cho sự phân hủy của MHC 1 trên các tế bào lympho, được sử dụng để nhận biết các tế bào ung thư. PCSK9 đang ngăn chặn hiệu quả các tế bào lympho của bạn nhận ra các tế bào ung thư. Vì vậy, nếu bạn ức chế PCSK9, bạn có thể tăng cường giám sát ung thư của cơ thể. Một ngày nào đó có thể có cơ hội áp dụng những loại thuốc mới này cho nhu cầu đó."